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血友病特效藥上市 血友病的主要表現是什麼?

血友病特效藥上市什麼時候上市售價為多少

境外已上市新藥在我國進口註冊和上市的要求日益簡化,4日國家藥監局宣佈,用於罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市,A型血友病群體將因此受益。

這次國家藥監局批准了艾美賽珠單抗注射液的進口註冊申請,用於治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

國家藥監局方面介紹,A型血友病是由於X染色體連鎖的凝血因子缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病。患者血液不能正常凝固,易出現不受控和頻繁的持續或自發性出血。艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發,是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體,可促進凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。

國家藥監局方面表示,艾美賽珠單抗注射液作為臨床急需品種,被納入優先審評程式加快審評審批。按照中共中央、國務院對深化藥品審評審批制度改革的有關精神,該局正在加快境外已上市新藥在我國進口註冊的速度,特別是對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品優化審評程式,簡化上市要求,確保我國患者早日用上境外已上市新藥。

目前我國正在逐漸加快境外上市新藥的審評審批。自今年4月以來,國家藥監局就已批准上市進口創新藥品7個,包括了九價人乳頭瘤病毒疫苗、丙肝治療藥索磷布韋維帕他韋片、多發性骨髓瘤治療藥枸櫞酸伊沙佐米膠囊、非小細胞肺癌治療藥塞瑞替尼膠囊、黃斑水腫引起的視力損害治療藥雷珠單抗注射液、區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌治療藥納武利尤單抗注射液、罕見病治療藥依達賽珠單抗注射液。據《北京日報》

血友病到底是一種什麼病

血友病很少見。最常見的血友病叫做血友病A。這是指病人缺乏足夠的凝血因子VIII(8);另一種不那麼常見的叫做血友病B,這種病人缺乏足夠的凝血因子IX(9)。對血友病A和血友病B來說,結果都是一樣,也就是病人出血的時間要比正常人長。

1、血友病的主要表現是什麼?

血友病最主要的表現是出血,尤其是外傷、手術、磕碰後,常常出血不止,但有很多情況下會表現為無任何誘因、自發性的出血,如牙齦滲血、關節紅腫等。輕型血友病患者發病較晚,甚至可延遲至成年發病。出血的嚴重程度和發生頻率取決於患者體內的凝血因子水平。常有這些情況,應注意到血液科就診,而不是隻看相關出血部位的科室。

2、血友病的出血有什麼特點?

血小板數量是正常的,但無法止血。

生來就有,伴隨終生,不過出生時臍帶出血極其罕見。

負重的膝關節、踝關節常常反覆出血,可導致關節畸形。

肌肉出血常見,主要表現為肌肉出血部位的血腫。

3、得了血友病一定會出血麼?

血友病是否會出現臨床症狀或是否會出現出血,主要取決於正常的凝血因子水平。

當凝血因子活性水平達正常的5%——40%時(輕型血友病),不會出現自發性出血,但手術或外傷時,可異常出血;

當凝血因子活性水平達正常的1%——5%時(中型血友病),偶然可見自發性出血,手術或外傷時可有嚴重出血;

當凝血因子活性水平小於正常的1%時(重型血友病),可出現典型的肌肉或關節自發性出血。

凝血因子活性水平為25%——45%(亞臨床型血友病),僅在患者經歷嚴重創傷或大手術後出血不止才發現本病,很容易漏診。還有部分女性血友病基因攜帶者,由於其凝血因子水平與輕度血友病的水平相同,也可表現為與輕型男性血友病患者相同的出血表現。

血友病有哪些併發症?

血友病的併發症主要是由於長期慢性出血導致的,如關節出血可導致關節畸形,腹膜後出血可導致麻痺性腸梗阻、貧血、休克,下腹部出血可阻塞輸尿管導致腎功能異常或腎衰,神經附近的出血可導致神經損傷,頸部出血可壓迫氣道引起窒息。

血友病出血的最常見部位是面板和肌肉,關節腔出血次之,內臟出血少見,但病情重,而顱內出血是可以威脅生命的。

Reference:健康生活

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