健康

重磅!首款NASH新藥有望誕生!

▎藥明康德/報道今日,業內傳來重磅新聞:Intercept公司宣佈,其非酒精性脂肪性肝炎(NASH)在研新藥奧貝膽酸(obeticholic acid,OCA)在一項3期試驗中達到主要終點,顯著改善肝臟纖維化。這有望帶來第一款治療NASH的新藥!

NASH是一種由於在肝臟中脂肪過度積累導致的漸進性肝病,會導致患者肝臟出現慢性炎症,觸發漸進性肝纖維化,肝硬化,最終導致肝功能衰竭、癌症和患者死亡。晚期纖維化患者與肝臟相關的死亡率顯著升高。預計到2020年,NASH將成為導致肝臟移植的首要原因。目前尚無獲批療法治療這種疾病。

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Intercept公司開發的OCA是一款法尼醇X受體(farnesoid X receptor, FXR)激動劑,而FXR參與膽酸代謝和膽固醇代謝等重要代謝過程。由於在肝臟纖維化NASH患者身上展現出的治療潛力,它也曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定

本次臨床試驗的結果進一步證實了這一潛力。在這項隨機雙盲、含安慰劑對照的多中心試驗中,931名出現2級或3級肝臟纖維化的NASH患者分為三組,分別接受了不同劑量的OCA(10 mg或25 mg)或安慰劑的治療。截至中期資料分析時,試驗結果表明,在接受治療18個月之後,每日一次OCA(25 mg)達到了試驗的主要終點:與安慰劑相比,顯著改善患者的肝臟纖維化程度(纖維化程度改善超過1級,p=0.0002)。同時,患者的NASH症狀沒有出現顯著惡化。

“我們非常高興能夠彙報治療NASH患者的第一項積極的註冊性3期試驗結果。這一嚴重疾病未來將成為肝臟移植的首要原因,”Intercept公司總裁兼執行長Mark Pruzanski博士說:“REGENERATE試驗的頂線資料支援我們對OCA的信心,它可能成為治療因為NASH出現肝臟纖維化的患者的第一款獲批療法。

基於這些結果,Intercept預計在2019年下半年向美國和歐洲的監管機構遞交新藥申請。我們預祝這款新藥早日獲批,為NASH患者造福。

參考資料:

[1] With New Data, Intercept On Track for First-Ever Approved NASH Drug. Retrieved February 19, 2019, from https://xconomy.com/new-york/2019/02/19/with-new-data-intercept-on-track-for-first-ever-approved-nash-drug/

[2] Intercept Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 REGENERATE Study of Obeticholic Acid in Patients with Liver Fibrosis Due to NASH. Retrieved February 19, 2019, from https://globenewswire.com/news-release/2019/02/19/1734111/0/en/Intercept-Announces-Positive-Topline-Results-from-Pivotal-Phase-3-REGENERATE-Study-of-Obeticholic-Acid-in-Patients-with-Liver-Fibrosis-Due-to-NASH.html

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Reference:健康生活

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