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夏爾中國總經理叢凡:如何構建罕見病支援體系

原標題:夏爾中國總經理叢凡:如何構建罕見病支援體系

(圖片提供:全景視覺)

經濟觀察網叢凡/文 9月7日-10日,國際罕見病與孤兒藥大會(ICORD)首次在中國舉辦。中國罕見病的相關話題更為國際社會所關注,中國罕見病患者群體的生存、治療現狀更為業界瞭解。

罕見病是人類醫學面臨的最大挑戰之一。全球已知罕見病約 7000種,全球約有 3.5億罕見病患者,相當於全世界每20人中就有1人患有罕見病。而中國的罕見病患者高達1600萬人。

罕見病患者群體也是世界上生存最艱辛的群體。80%的罕見病由遺傳缺陷引起,50%的罕見病始於童年時期,且 30%的兒童罕見病患者壽命不超過 5週歲。僅 5%的疾病有藥可醫。罕見病患者是世界上最缺醫少藥的患者群體之一。

從醫藥經濟學角度看,推動罕見病治療,一方面可以減輕患者及家庭經濟負擔,幫助罕見病患者實現人生價值,另一方面也可以減輕社會負擔。如何構建從診斷到治療的罕見病支援體系,如何提升診斷率、藥品的可及性,以及構建科學合理、共贏的藥品支付體系,是對醫療系統、支付系統,政府、患者、藥企等多方力量的重要考驗。

確保平等治療權益是根本

罕見病通常是慢性、退行性疾病,會導致殘疾等非常嚴重的後果,甚至可能危及生命。但絕大多數罕見病藥物,即我們所稱的“孤兒藥”卻未被納入醫保。因為罕見病藥物的研發難度高、成本大、運輸困難,極度罕見疾病治療藥物的患者人均研發成本約為常見藥物的25倍。這也使得罕見病藥物的價格往往是“天價”。未被納入醫保,就意味著基本上所有的治療費用需要患者家庭承擔,而這筆費用往往超出絕大多數家庭可承受範圍。

事實上,罕見病是醫療市場中極具吸引力的部分,不但具有相當的規模,其增長速度也快於整體醫療市場。全球領先的醫藥市場研究機構EvaluatePharma報告顯示,未來5年,全球罕見病藥物銷售額將以每年11.1%的速度增長,到2020年將達到2090億美元。

如何構建罕見病患者的藥物支付體系,首先要有立法的機制保證罕見病患者得到治療的權益:罕見病患者應該和其他患者一樣享有平等治療的權益。

歐美國家在二、三十年前同樣在探討這一問題,最後的解決方案都是通過立法保護、保障罕見病患者的平等治療權益。目前已有30多個國家先後立法保障罕見病用藥研發及治療。美國早在1983年就推出全球第一部專門針對孤兒藥研發問題的立法《孤兒藥法案》,法案規定任何商業保險公司不能拒絕罕見病患者的投保,罕見病患者只需每年比一般人多支付100美元的保費即可使用任何藥物且所有費用由保險公司承擔。英國於 2013年釋出首個罕見病應對策略,日本也有罕見病專科醫生與各縣城指定診療醫院制度,且對罕見病用藥研發公司給予10%的稅務減免;韓國對罕見病用藥報銷則達費用的三分之二。即使有些發展中國家如俄羅斯,也於 2011年推出了《俄羅斯公民罕見疾病衛生保健法》,並在 2012年公佈了罕見病名錄。

中國政府對罕見病也愈發重視,近來頻繁推出罕見病利好政策,為罕見病患者帶來福音。2017年5月,國家食藥監總局(CFDA)釋出《關於鼓勵藥品醫療器械創新加快新藥醫療器械上市審評審批的相關政策》徵求意見稿,這一政策將加快國外罕見病創新藥物引入中國的步伐,讓更多的罕見病患者有可能儘早獲得創新藥物治療。

這一政策要求由衛生計生部門公佈罕見病目錄,建立罕見病患者註冊登記制度,將為中國罕見病科研、藥物註冊審評及醫保提供最直接的依據參考。政策明確支援罕見病治療藥物和醫療器械研發,提出“罕見病治療藥物和醫療器械申請人可提出減免臨床試驗申請,加快罕見病用藥醫療器械審評審批。對於國外已批準上市的罕見病治療藥物和醫療器械,可有條件批準上市,上市後在規定時間內補做相關研究。”

夏爾在多種罕見疾病及專科疾病領域有40多種產品在全球上市。2016年,夏爾全年銷售額達110多億美元。在夏爾全球的發展戰略中,中國是作為戰略市場,中國的業務發展增長也是最快的。夏爾將順應中國罕見病利好政策,加快國外罕見病創新藥物引入中國的步伐。我們希望到2020年,爭取有三到四個新產品在中國上市。

我國對很多罕見病沒有強大的資料庫和流行病學的調查,因而我國罕見病疾病譜目前沒有相關定性描述。因此,在藥品引進上,更多是考慮從臨床的角度出發,在哪些治療方面、哪些罕見病方面目前沒有治療手段,比如遺傳性血管性水腫(HAE)、法佈雷病等,這些病我國醫療機構已經有患者登記和診斷,但是仍缺乏有效的治療手段和就診途徑。此次大會上啟動的中國首個遺傳性血管性水腫(HAE)患者組織培育計劃,就是為了推動患者的註冊登記,為中國的藥物研發和臨床診斷提供真實環境樣本參考。

關於罕見病藥物的定價機制,藥品的經濟學價值不僅僅是看定多少錢,而是看治療最終會給患者帶來什麼樣的獲益,以及對於整個醫療體系而言,總體費用的花費如何評估,所以這是需要全面考慮的。對於藥企而言,首先是要推動罕見病治療的藥物創新,其次是在藥品上市後提高可及性。

我們願意和政府一起探討如何解決這些的問題。除了產品引進,我們已經積極和患者組織、臨床醫療機構、相關政府部門進行有關疾病學術方面的交流和探討,希望提高整個社會對於罕見病的認知和重視。

構建多方支付體系

罕見病患者首先在診斷這一環節就面臨諸多難題。資料顯示,英美兩國的罕見病平均確診時間為5-7年,每一名患者在確診前需要拜訪8名醫師。以遺傳性血管性水腫(HAE)疾病為例,絕大多數病人都經歷過誤診,被當成是過敏反應或者其它疾病,診斷的週期非常長。原因是,很多醫生對於這一疾病的認知非常匱乏。因此,如何和醫療機構合作進行醫生的培訓和教育就是非常重要的內容,首先要讓醫生能做到有效診斷罕見病。

推動和支援相關政府部門對罕見病領域政策的制定,也是非常重要的。首要命題是如何推動藥品的審批、上市;此外,如何提高患者有治療的可及性,醫保以及商業保險能不能覆蓋治療的費用也是關鍵環節。

我們還需要和社會組織方面合作,比如患者組織、慈善機構,一起推動社會對於罕見病的重視,包括尋找更多的罕見病患者,提高診斷率。

以血友病為例。甲型血友病在中國的發病率是將近十萬分之八到十。按照這個發病率推算,中國應該有將13萬多名病人。然而,血友病並不是一個為人熟知的罕見病,診斷率只有10%左右。2010年全國確診登記註冊的血友病患者只有2000人。2010年,夏爾中國與醫療機構共同發起“血友病分級診療系統建設”專案。通過和地方衛生醫療機構等的合作,推動醫生的培訓,2016年確診的患者數超過15000人。

因為更多的患者確診,政府對於疾病的重視度也得到提升。其中藥物治療費用的問題也得到政府重視。這幾年來,隨著血友病患者不斷被發現,不斷接受治療,各個省級和地市政府部門也在積極推動支援醫保。很多地方已經把血友病的治療納入門診重大疾病。

血友病治療中,夏爾於2013年在中國上市了一款藥物——基因重組因子VIII。2017年新版的國家醫保目錄考慮到標準化預防治療的必要性和重要性,取消了對基因重組因子VIII的限制,也是認同重組因子創新療法給患者帶來的價值。

如果一年的藥品費用達到三、四十萬人民幣,即使患者只是自費20%到30%,這個費用負擔也很重。因此,我們可以通過和慈善機構的合作,給予經濟比較困難的患者予以相應的經濟補助。我們確實看到在有些地區,當地的慈善機構從自己慈善的善款中拿出一部分費用給患者予以援助。

夏爾與中國兒童少年基金會(兒基會)建立了長期合作,截至2016年,累計幫助中國血友病兒童患者500多位。今年8月,夏爾與兒基會共同推出了“血有止境自由人生”血友病兒童夏令營活動,吸引了包括北京、深圳、杭州等全國多個城市的近50個血友病兒童家庭參與。

此外,夏爾中國聯閤中華慈善總會、中國初級衛生保健基金等社會各方力量,開展血友病患者援助專案。通過建立多方共付模式,減輕貧困血友病患者的經濟負擔,從而幫助患者長期、系統、有效地進行疾病管理。2016年,該專案覆蓋60多個城市,幫助 1100多名患者。

政府醫保政策的努力,企業的努力,慈善機構的力量,多方努力給患者最好的支援就是用最先進的藥物,同時極大程度上減輕患者的負擔。(經濟觀察網記者汪曉慧採訪整理)

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Reference:大中國

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